拓宽儿童生长障碍治疗版图，为中国患儿提供国际原研长效治疗创新选择

北京2026年9月10日 美通社 －－ 诺和诺德宣布，其创新长效生长激素诺泽优^®（通用名：帕西生长激素注射液）已于2026年9月8日获得中国国家药品监督管理局批准，新增用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，特发性身材矮小（ISS）的2.5岁及以上儿童患者，出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小的2.5岁及以上儿童患者^【1】。 

在既有儿童生长激素缺乏症（GHD）适应症基础上，此次三项新适应症获批使得诺泽优^®成为目前^＊国内获批适应症最广的长效生长激素， 进一步拓展了诺泽优^®在儿童生长障碍领域的治疗覆盖，为更多中国患儿带来每周一次国际原研的长效治疗创新选择。

儿童身材矮小症（short stature，SS）是一种受遗传、表观遗传和环境等多种因素调控的疾病^【2】。很多SS如ISS、SGA矮小和NS矮小与GHD不同，并非由生长激素分泌不足引起^【2】。ISS是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差（standard deviation，SD）或低于第3百分位数（P3，－1.88 SD）者，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童^【2】。SGA指胎儿出生体重和或身长低于同胎龄、同性别新生儿第10百分位数^【3】。NS是一种以特殊面容、身材矮小、先天性心脏病和胸廓畸形等为主要表现的常见遗传综合征，其发病主要与RAS－MAPK信号通路异常相关^【4】。以上三类疾病长期存在显著未被满足的诊疗需求，受到儿科内分泌领域的持续关注。

明确病因，精准施治，为中国患儿成长管理带来更“优”选择

华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示：“儿童生长不仅是身高数值的变化，更是遗传背景、内分泌功能、营养状况及整体健康水平的综合体现。面对矮小患儿，临床应坚持系统评估与精准诊断，结合生长轨迹、骨龄发育及青春期进程等因素，明确病因并制定个体化管理方案。中国已成为全球生长障碍学科发展的重要力量，2026年参与发表了《International guideline on genetic testing of children with short stature》，该共识指出，越来越多曾被归类为”特发性矮身材“的患儿可通过遗传学检测明确病因，实现从经验诊疗向精准诊疗的转变；对于ISS、持续性SGA相关持续性矮身材、Noonan综合征等疾病人群，早期识别病因并开展个体化管理具有重要临床价值。帕西生长激素在国内获批三项新适应症，为临床提供循证治疗新选择，期待借助国内临床实践，推动儿童生长障碍规范化诊疗，帮助患儿把握干预窗口，为更多患儿创造更优成长未来，共同推动中国儿童健康事业迈向更高水平。”

长效赋能，持续获益，让更多患儿轻松坚持治疗

首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授强调：“儿童生长障碍通常需要长期治疗和持续随访，临床获益既取决于药物疗效和安全性，也与干预时机、剂量调整、规范监测及家庭治疗依从性密切相关。针对ISS、SGA、NS患儿，需依据疾病特征、生长轨迹、骨龄及青春期发育状态制定个体化阶段性治疗目标，并动态评估调整方案。帕西生长激素已成为国内获批适应症最广泛的长效生长激素，有望减轻长期治疗负担，改善患儿治疗依从性。新适应症获批是全新起点，后续仍需依托规范临床应用、长期随访积累真实世界证据，持续提升国内儿童生长障碍整体管理水平。”

全球底蕴，焕新升级，全球适应症最广泛的长效生长激素

诺泽优^®（英文商品名：Sogroya^®）在全球已开展过23项临床研究，是目前^＊在美国获批适应症最广且唯一拥有非生长激素缺乏症（non－GHD）适应症的长效生长激素^【5】。其疗效及安全性在全球多中心、随机、开放标签、活性对照III期篮式研究REAL8中得以验证，研究纳入既往未接受生长激素治疗的青春前期ISS、SGA或NS患儿。三个队列的主要终点均为治疗52周时的年化身高增长速度。研究结果显示，在52周治疗后，接受每周一次诺泽优^®治疗的患儿（0.24mgkg周）获得与每日生长激素治疗相当的年化身高增长速度。其中，ISS患儿年化身高增长速度达到10.2 cm年^【6】，SGA患儿达到11.0 cm年^【7】，NS患儿达到10.4 cm年^【8】，均达到研究主要终点，为不同病因所致儿童生长障碍的长效治疗提供了循证医学证据支持^【6】。其整体安全性表现与生长激素治疗的已知安全性特征一致^【6－8】。

诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁蔡琰表示：

“随着三项新适应症获批，诺泽优^®已成为国内获批最多适应症且唯一获批SGA及NS适应症的长效生长激素，进一步夯实了其全球长效生长激素的领航地位，是公司持续深耕生长激素领域的重要里程碑。未来，诺和诺德将继续立足科学、坚持创新，以患者为中心，与中国儿童内分泌领域医疗卫生专业人士及社会各界携手，推动儿童生长障碍的规范诊疗，帮助更多患儿获得与其疾病特点和个体状况相适应的成长支持。” 

关于诺和诺德

诺和诺德公司成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦。立足于在糖尿病领域的百年传承，我们的使命是驱动改变，携手战胜严重慢性疾病。为达成这一目标，我们引领科研突破，扩大公司药物可及性，并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约6.79万名员工，向全球约170个国家和地区提供产品和服务。诺和诺德中国官方网站：http：www.novonordisk.com.cn 

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特此声明。

^＊截至2026年9月