医保与商保协同护航，赛诺菲两款罕见血液病创新疗法惠及更多中国患者

上海2026年11月14日 美通社 －－ 今日，国家医疗保障局正式公布了《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2026年）》和《商业健康保险创新药品目录（2026年）》。全球首个且唯一的血友病小干扰RNA创新非因子疗法赛菲因^®（芬妥司兰钠注射液）（以下简称“芬妥司兰”）正式被纳入国家医保药品目录。芬妥司兰是1类新药，通过靶向降低抗凝血酶重建凝血平衡的突破性创新机制，每年最少仅需6次皮下注射¹，直击中国血友病患者长期面临的“出血负担”与“针头负担”，此次纳入基本医保将显著降低长期治疗的经济门槛，推动我国血友病非因子规律替代治疗真正惠及广大患者。

与此同时，全球首个且唯一靶向治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的纳米抗体创新药物可倍力^®（注射用卡拉西珠单抗）纳入商保创新药品目录，让更多急重症iTTP患者能够尽早用上这一创新治疗方案。基本医疗保险与商业健康保险协同发力，推动我国多层次医疗保障在罕见血液病领域实现更精准的衔接，为患者的长期疾病管理和急性重症救治分别提供了更坚实的支撑。

创新非因子疗法破解疾病负担，医保纳入助推创新惠普

血友病是我国首批纳入罕见病目录的遗传性终身出血性疾病，患者因先天缺乏特定凝血因子，面临严重的自发性出血或轻微创伤后过度出血的威胁。据研究显示，我国重型血友病患者年均出血次数高达32次²，如未能有效控制，反复出血不仅会带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。

传统凝血因子规律替代（预防）治疗下，患者每周需接受2至3次静脉穿刺，年均静脉注射超百次，频繁穿刺带来的生理痛苦和治疗不便，严重影响血友病患者的治疗依从性和生活质量，常年累月的用药开销往往让普通家庭难以承受。与传统因子规律替代（预防）治疗需频繁静脉注射不同，芬妥司兰采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射，大幅降低治疗频次。在疗效方面，研究显示患者接受治疗后的中位年化出血率和年化关节出血率分别低至3.7次和1.9次³，实现了长期有效的出血保护与关节损伤控制。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授表示：在传统的因子替代治疗时期，我国血友病患者长期面临着“出血负担”与“针头负担”的双重困境，而频繁静脉注射的依从性壁垒以及常年持续用药的高昂开销，成为大量患者坚持规律替代（预防）治疗的重要障碍。芬妥司兰通过创新的凝血再平衡机制，打破了传统因子替代治疗的局限性，有望提升患者治疗依从性的同时，也使患者能够更有尊严、更从容地重返学习与工作岗位。血友病防治的终极目标始终是保护关节、避免残疾并防范致命性出血，而规范的长期规律替代（预防）治疗正是达成这一目标的科学基石。此次芬妥司兰纳入医保目录，将有望让更多患者切实用得上、用得起这一创新非因子治疗，推动我国血友病防治从“被动止血”迈向“主动长期预防”的新阶段，提升患者重返社会的行动自由度，并有望降低因病致残率，带来深远的社会与卫生经济学价值。

上海交通大学医学院附属瑞金医院实验诊断中心主任王学峰教授表示：创新疗法的应用，让临床检验在血友病长期管理中的作用愈发凸显，临床检验正从既往的“辅助”角色，转变为非因子时代精准治疗的“导航仪”。以芬妥司兰为代表的创新非因子疗法通过重建患者体内的凝血再平衡发挥疗效，抗凝血酶（AT）活性检测也因此成为治疗中的“晴雨表”，帮助医生评估疗效与安全性，在“有效止血”与“血栓风险”之间找到最佳平衡点。此次芬妥司兰纳入国家医保药品目录，将有望让更多血友病患者更早用上这一创新疗法，同时也对临床检验的规范化提出了更高要求。我们将持续推动血液科与检验科的协同联动，加快检测标准化与质控体系建设，引领非因子时代“精准检测，量化再平衡”的全新治疗理念。

“医保＋商保”多层次协同，为中国罕见血液病患者铺就规范治疗之路

与血友病这类需要终身长期用药的罕见病不同，iTTP作为急危重症罕见病，表现出起病凶险、进展迅速、致死风险高的特征。在治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗的传统治疗方案下，仍有部分iTTP患者面临着高复发率与高死亡率的现实困境⁴。这些患者常在血小板计数极低、多发微血管血栓及多器官损伤中与“死神”赛跑，在没有得到适当治疗的情况下，患者会出现多器官功能衰竭，并最终在数天或数周内死亡⁵。

作为全球首个获批且唯一靶向治疗iTTP的纳米抗体药物，注射用卡拉西珠单抗通过阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板的结合，从而抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。相较于传统抗体，纳米抗体具有分子量小、稳定性好、亲和力高、能够结合和阻断具有挑战性的靶点等优势⁶，有助于减少iTTP死亡、恶化或重大血栓性事件的发生。

北京大学人民医院主任医师郭杨教授介绍道：“iTTP起病凶险、进展迅猛，属于危及生命的血栓性微血管病，救治就是一场和死神赛跑的”生死时速“。按照国内2022版iTTP指南，血浆置换是iTTP急性期核心一线治疗，联合免疫抑制可显著降低早期病死率，但临床仍存在现实挑战：部分患者对现有方案应答不佳、早期死亡风险高，远期复发风险不容忽视；同时血浆供应紧张、获取延迟，会直接影响血浆置换及时启动，延误救治时机。” 郭杨教授表示：“注射用卡拉西珠单抗靶向阻断vWF与血小板结合，抑制病理性微血栓生成，与血浆置换、免疫抑制治疗机制互补，为iTTP急性期救治增添了新的治疗选择。该药物同步纳入商保创新药目录，有助于符合条件的参保患者在iTTP黄金救治窗口期尽早启动治疗，减轻急性期高额用药带来的经济负担，保障危重患者得到及时、规范的救治，为患者争取宝贵生存机会。”

值得一提的是，赛诺菲本次共有六款创新药物及新增适应症纳入上述两类目录，持续以前沿创新疗法惠及广泛的中国患者。