• 基于III期试验结果，数据显示在未控制或难治性高血压患者中，收缩压降幅具有统计学显著性和临床意义
• 在BaxHTN试验中，2mg 巴卓司他片使患者诊室收缩压较基线下降15.7 mmHg；在Bax24试验中，使24小时动态收缩压较基线下降16.6 mmHg
• 若获得批准，巴卓司他片将成为欧盟首个且唯一＊获批的醛固酮合成酶抑制剂

上海2026年11月14日 美通社 －－ Baxfendy（通用名：巴卓司他片baxdrostat）在欧盟获推荐批准，用于治疗经至少2种降压药物治疗后血压仍控制不佳的成人动脉高血压患者。若获得批准，巴卓司他片将成为欧盟首个且唯一的醛固酮合成酶抑制剂（ASI），通过直接靶向醛固酮生成通路，从源头上针对性解决导致血压升高的这一关键生物学驱动因素。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）给出的这一积极审查意见，基于两项关键III期临床试验的结果。试验表明，巴卓司他片在未控制高血压或难治性高血压患者中使坐位收缩压（SBP）实现了具有统计学显著性与临床意义的降低，并在难治性高血压患者中显著降低了24小时平均动态收缩压^1,2。

全球有14亿高血压患者³，在已接受2种及以上降压药治疗的患者中，约有50％仍面临血压持续未控制的困扰^4,5。在欧洲，约有7000万成年高血压患者尽管接受了治疗，血压仍未得到有效控制，这使他们面临更高的心血管疾病和过早死亡风险^3,6,7。高血压是全球最常见且最关键的可干预心血管危险因素，其导致的死亡和残疾人数超过其他任何可改变的危险因素^8－10。醛固酮水平升高在持续性未受控高血压中起着核心作用，并与肾功能下降以及心血管风险增加密切相关^11－13。

伦敦大学学院医学系主任，BaxHTN 及Bax24试验首席研究者Bryan Williams博士表示：“巴卓司他片背后的坚实科研实力堪称科学的胜利，展现出其作为一类重要的新型治疗选择，为欧洲持续未控制高血压患者带来获益的潜力。流行病学数据表明，收缩压每降低10 mmHg，心脏病发作和中风等严重心血管事件的风险便会降低约20％，这进一步凸显了有效降压对未控制高血压患者的至关重要性。”

阿斯利康全球执行副总裁、生物制药业务总裁Ruud Dobber表示：“高血压常被称为‘沉默的杀手’，是心脏病发作、卒中和痴呆的主要风险因素。欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对巴卓司他片的这一积极意见，标志着这一潜在的同类首创创新药物向欧洲患者迈出了重要一步。这款新药不仅彰显了我们在相互关联的心血管、肾脏及代谢性疾病领域的强大研发管线实力，也体现了我们正稳步践行到2030年向全球推出20款新药的雄心壮志。”

发表于《新英格兰医学杂志》¹的BaxHTN III期试验¹⁴结果显示，在标准治疗基础上，巴卓司他片治疗高血压展现出具有统计学显著性且具有临床意义的疗效。在治疗第12周，2mg剂量组坐位平均收缩压较基线的绝对下降幅度为15.7 mmHg（95％置信区间，－17.6 至－13.7），经安慰剂校正后的降幅为9.8mmHg（95％置信区间， －12.6至－7.0；p《0.001）。

在发表于《柳叶刀》²的Bax24 III期临床试验¹⁵中，难治性高血压患者在标准治疗基础上接受巴卓司他片2mg或安慰剂治疗。结果显示，与安慰剂相比，巴卓司他片带来了具有统计学显著性、临床意义且全天平稳一致的降压效果。在治疗第12周，患者24小时动态平均收缩压较基线的绝对降幅达16.6 mmHg（95％ CI： －18.8至－14.3），经安慰剂校正后的降幅达14.0 mmHg（95％ CI： －17.2至－10.8；p《0.0001）。该降压疗效贯穿全天24小时，包括高血压患者心血管事件风险较高的清晨时段^16,17。

巴卓司他片总体耐受性良好，未发现新的安全性问题。

巴卓司他片已经在美国和其他国家获批，作为同类首创的醛固酮合成酶抑制剂用于治疗接受其他疗法后血压仍未得到充分控制的成年高血压患者。目前，该药物在包括日本和中国在内的其他主要地区提交的注册申请正在审评中。

巴卓司他片是一款同类首创的高选择性、强效醛固酮合成酶抑制剂（ASI），开创了降低血压的新途径，即通过特异性抑制醛固酮的生成，以一种全新机制降低血压¹⁸。醛固酮是一种会导致血压升高、并增加心脏和肾脏风险的激素^11－13。

关于持续未控制高血压

高血压是一种以血压持续升高为特征的医学疾病，影响全球约14亿人^3,19,20。长期高血压可损伤血管及重要器官，增加心脏病发作、卒中、心力衰竭和肾脏疾病等严重健康问题的风险^19,20。

与高血压得到控制的患者相比，接受治疗但血压未得到控制的高血压患者，其全因死亡率、心脏病特异性死亡率、卒中相关死亡率、心血管疾病特异性死亡率以及痴呆症的风险显著更高。一项大型荟萃分析显示，收缩压每降低10 mmHg，可使严重不良心血管事件风险降低约20％²¹，进一步凸显对以高血压病因为靶点的创新治疗手段的迫切需求。

一项纳入近60,000名患者、中位随访时间9.7年的观察性研究显示，24小时动态收缩压每升高9.5mmHg，全因死亡风险增加30％，心血管死亡风险增加41％²²。研究还表明，夜间血压升高与更高的心血管风险相关^23,24，且高血压患者在清晨血压激增期间发生心肌梗死、卒中和死亡等心血管事件的风险更高^16,17。流行病学数据显示，收缩压每降低10 mmHg，严重心血管事件的风险约降低20％²¹。

未控制高血压是指在使用两种或两种以上降压药物后，血压仍持续升高；而难治性高血压作为其更为严重的一种类型，是指在接受三种或三种以上药物治疗后，血压依然居高不下。现行临床指南建议，对于大多数高血压患者而言，治疗后的目标血压值应控制在13080 mmHg或更低^19,25。

醛固酮是一种通过促进水钠潴留机制将血压升至不健康水平的激素^11,12，是导致持续性未控制高血压的重要致病因素。醛固酮水平升高，以及合并有肥胖、高盐摄入量以及各种遗传和继发性疾病等因素²⁶，与血压控制不佳以及心力衰竭及肾脏疾病进展密切相关。若不及时治疗，高血压会显著增加心血管及肾脏相关并发症的风险^8,19,25。

关于BaxHTN试验

BaxHTN III期试验¹⁴分为三个阶段，支持以下终点设定：主要终点在一项为期12周的双盲安慰剂对照期内进行评估。796位患者按1：1：1的比例被分为三组，在标准治疗的基础上，接受巴卓司他片2 mg、1 mg或安慰剂治疗，每日一次。（对于未控制高血压患者，基线使用2种降压药物治疗，其中一种为利尿剂；对于难治性高血压患者，基线使用3 种或以上降压药物治疗，其中 1 种为利尿剂。）主要疗效终点为，在第12周时，巴卓司他片治疗组（分别接受2mg或1mg治疗）与安慰剂组患者坐位收缩压较基线变化的均值差异。

疗效的持续性在第24周至第32周的随机停药期间进行了评估。约300名原先接受巴卓司他片2mg的患者按2：1比例再次随机分组，继续接受巴卓司他片2mg或转为安慰剂治疗8周。比较 8 周结束时巴卓司他片2mg剂量组和安慰剂组坐位收缩压差异。该研究在结束时（第52周及随后的2周安全性随访访视）评估了与标准治疗组相比的长期安全性，结果与12周双盲治疗期内观察到的特征保持一致。一项事后疗效分析显示，巴卓司他片带来的具有临床意义的坐位收缩压降幅可持续至52周；2 mg剂量组经安慰剂校正后的降幅为12.6 mmHg（95％置信区间：－16.7至－8.5；p《0.001）¹。

其他验证性次要终点包括：治疗第12周时，在难治性高血压亚组人群中巴卓司他片对比安慰剂对坐位收缩压（SBP）的影响；治疗第12周时，巴卓司他片对比安慰剂对坐位舒张压的影响；以及治疗第12周时，坐位收缩压控制在130 mmHg以下的受试者比例。

关于Bax24试验

Bax24 III期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究，旨在评估难治性高血压患者每日一次口服巴卓司他片2 mg 与安慰剂相比，对降低动态收缩压（SBP）的作用，以及其安全性和耐受性。在为期12周的双盲治疗期内，共218名患者按1：1的比例随机分配，每日一次接受巴卓司他片2 mg或安慰剂。主要疗效终点为第12周时，24小时动态监测的平均SBP较基线的变化。

对于血压持续未得到控制的高血压患者而言，全天24小时平稳控压是一项重要的临床结局。多项研究表明，与诊室血压测量值相比，24小时动态血压能更有效地预测心血管事件。24小时平均收缩压每升高9.5 mmHg，相关的全因死亡风险增加30％²²。

其他次要终点包括：在治疗第12周时，与安慰剂相比，巴卓司他片对夜间动态监测平均SBP、日间动态监测平均SBP、坐位SBP、24小时动态监测平均舒张压（DBP）、夜间动态监测平均DBP、日间动态监测平均DBP及坐位DBP较基线变化的影响；24小时动态监测平均SBP降至130 mmHg以下的患者人数；以及夜间收缩压较日间下降幅度≥10％的患者人数。研究还在12周治疗期及随后的2周安全性随访期内评估了不良事件的发生情况。

在一项关键次要终点分析中，接受巴卓司他片治疗的患者中，70.6％的患者24小时动态监测平均SBP降至130 mmHg以下，而安慰剂组的这一比例为16.7％（比值比：15.2；95％置信区间：6.6至35.2；p《0.0001）。这一结果与2024年ESH动脉高血压管理指南一致²⁵。这意味着，与安慰剂相比，每使用巴卓司他片治疗约2名患者，即可在第12周使额外1名患者达到这一血压阈值，即需治疗人数（NNT）约为2 ²⁷。

关于巴卓司他片及其临床研究项目

巴卓司他片是一个同类首创、高选择性、强效口服小分子药物，可抑制醛固酮合成酶¹⁸。该酶由CYP11B2基因编码，负责肾上腺中醛固酮的合成¹²。临床研究表明，巴卓司他片可在较大剂量范围内显著降低醛固酮水平且不影响皮质醇水平^28,29。

作为其广泛开发项目的一部分，巴卓司他片目前正在针对其他与高醛固酮水平升高相关的心肾风险增加的疾病开展临床研究，包括作为原发性醛固酮增多症的单药治疗³⁰，以及与达格列净联合用于慢性肾病和高血压的治疗^31,32，以及用于预防高血压患者发生心力衰竭³³。

阿斯利康于2023年2月通过收购CinCor Pharma公司获得巴卓司他片³⁴。

关于阿斯利康在心血管、肾脏及代谢治疗领域

心血管、肾脏及代谢始终是阿斯利康从全球到中国深耕的重要治疗领域和增长引擎。阿斯利康通过科学研究，深入了解心脏、肾脏、肝脏和胰腺之间的潜在联系，积极投身于创新药物的研发，来有效保护器官，减缓甚至阻止疾病进展，最终让再生疗法成为可能。阿斯利康致力于通过更好地理解心血管、肾脏及代谢疾病之间的相互关联，从疾病的驱动机制着手，为患者提供更早、更有效地检测、诊断和治疗方案，从而改善和挽救数百万人的生命。

关于阿斯利康

阿斯利康（LSESTONYSE： AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布超过125个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com。

＊截至发稿日

声明：本文涉及尚未在中国大陆获批的产品和适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

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